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ResearchCon 2024 | Panorama de terapias genéticas para la fibrosis quística

Las terapias genéticas son un área prometedora de investigación para tratar la fibrosis quística, pero los conceptos pueden ser abrumadores. Durante ResearchCon 2024, el Dr. Daniel Rorgan, Mike Harnish, PhD, Elyse Jupiter y Kathryn Singh exploran los tipos de terapias genéticas, disipan las ideas erróneas frecuentes y comentan la eficacia en otras enfermedades. Originalmente grabado el 30 de abril de 2024. 0:00:00 | Panorama de terapias genéticas para la fibrosis quística 0:25:00 | Presentaciones 0:01:18 | Elyse compartió la historia de su hijo Tobias 0:04:12 | Introducción a las terapias genéticas en la FQ 0:04:30 | Aspectos básicos: ¿qué es el gen de la fibrosis quística? 0:04:50 | El flujo de la información genética 0:09:55 | El acceso a la terapia moduladora es racialmente desigual 0:11:35 | ¿Por qué la investigación con terapias genéticas es única? 0:13:30 | La historia de Mike Harnish 0:14:16 | El proceso de FQ “normal” 0:15:03 | ¿Qué métodos genéticos podemos utilizar para tratar la FQ? 0:17:02 | Terapias de ARNm: instrucciones únicas para las células 0:19:05 | Administración de genes: Instrucciones nuevas y adecuadas 0:20:08 | Edición de genes: editar lo que ya existe 0:21:04 | ¿Dónde se utilizan ya estas terapias? 0:22:00 | ¿Afectarían las terapias genéticas la fertilidad? 0:24:45 | Inquietudes frecuentes sobre las terapias genéticas 0:26:00 | ¿Quién monitorea la seguridad? 0:30:54 | ¿Qué se hace para proteger la seguridad? 0:33:30 | Desarrollo de la cartera de fármacos: terapias genéticas 0:34:22 | ¿Qué efectos secundarios se han producido hasta ahora? 0:35:18 | ¿Qué podemos aprender de la investigación de otras afecciones médicas? 0:35:52 | ¿Por qué las terapias genéticas a veces están integradas en un virus? 0:37:30 | ¿Las terapias genéticas afectarán a la fertilidad o a los hijos de personas con fibrosis quística? 0:38:02 | ¿Qué otros desafíos únicos existen para las terapias genéticas? 0:39:34 | ¿Cuánto costarán las terapias genéticas? ¿Tendrá todo el mundo acceso a ellas? 0:42:13 | ¿Cómo navegamos por nuestro proceso de FQ? 0:47:20 | ¿Cuáles son algunos de los conceptos clave que los pacientes deben comprender antes de decidir sobre la terapia genética? 0:51:04 | ¿Puede comentar más sobre la terapia SpliceSense, ya que parece la más avanzada? 0:53:23 | ¿Qué hemos aprendido de la investigación y aprobación de la terapia genética para la anemia falciforme? 0:55:20 | ¿Se sabe algo sobre la terapia genética y el impacto en la salud mental? 0:57:20 | ¿Qué piensa sobre los plazos para encontrar una cura? 0:59:17 | ¿Sería aplicable alguna terapia genética a los receptores de trasplante de pulmón? 1:00:32 | ¿Existe alguna investigación para reparar el sistema reproductor de hombres con FQ? 1:01:58 | ¿Cómo apoya la investigación de la terapia genética para la FQ la investigación sobre otras afecciones genéticas? 1:03:42 | ¿Qué investigación se está realizando para personas con mutaciones muy raras? 1:05:02 | ¿Existe alguna investigación sobre si los portadores de FQ podrían beneficiarse de las terapias genéticas? 1:06:10 | ¿Funcionarían las terapias genéticas para las personas con enfermedad pulmonar avanzada?